חברי הוועדה המדעית של SMA, פקידי המשרד ועמותות ה- SMA השתתפו בסדנה בנושא טיפולים שוטפים בניוון שרירים בעמוד השדרה (SMA), שאורגנה על ידי משרד הבריאות בשיטת ועידת וידיאו.
חברי הוועדה המדעית של SMA שיתפו נתונים על תרופות ה- SMA ששימשו בפגישה. בנוסף, הם ערכו מצגות אודות המחקרים המדעיים המעודכנים ביותר בנושא טיפול גנטי אפשרי, שעלו לידי ביטוי לאחרונה.
במצגות שהועדה המועצה המדעית; עד לאחרונה, ללא כל טיפול ב- SMA לראשונה בשנת 2016 עם יציאת התרופה, התבטאה טורקיה באותה שנה כי התרופות בעולם כאחת המדינות הראשונות שלכל חולי SMA מסוג 1 יש גישה להצעה החינמית. כמו כן הודגש כי זמן קצר לאחר מכן, לחולי סוג 2 ו- Type 3, שהם הצורות הקלות יותר של המחלה, שאינם כלולים בהחזר ההחזר של רוב מדינות העולם, יש גישה חופשית לתרופה בארצנו.
והצביעה על כך שהטענות שלמטופלים אלה אין טיפול ושהם ימותו אם לא יקבלו טיפול גנטי עד גיל שנתיים לא משקפים את האמת, הוועדה המדעית שיתפה את המידע הבא:
"חולי ה- SMA שלנו, אשר הערכת היישום שלהם הסתיימה, עדיין נהנים מהטיפול הידוע כיעילות ותופעות לוואי ואשר מיושם בהצלחה בארצנו.
הנתונים על טיפול גנטי, שפותחו לאחרונה ועומדים על סדר היום, נבדקו באופן מיידי ומדוקדק על ידי הוועדה המדעית שלנו, כמו בתהליך הראשון. בחודשיים האחרונים בלבד התכנסה הוועדה המדעית שלנו 2 פעמים ובדקה את הנתונים אודות התרופה.
העדויות שפורסמו בפלטפורמות מדעיות לגבי יעילות הטיפול בגנים אינן מספיקות עדיין ואין ראיות לכך שהן עדיפות על הטיפול הניתן כיום. מחקרים מסוימים דיווחו על תופעות לוואי חמורות, במיוחד אי ספיקת כבד ומספר טסיות דם נמוך (נטיית דימום).
בנוסף, כחלק מהליך היישום של טיפול גנטי, יש לדכא את המערכת החיסונית למשך חודש לפחות, במיוחד אצל חלק מהחולים עם משקל גבוה יותר, תהליך זה עשוי להימשך עד שנה. אצל חולי SMA מסוג 1 שכבר שבריריים שלנו, זיהומים ודיכוי מערכת החיסון מהווים סיכון גדול יותר, ומהלך כל מחלה יכול להיות קטלני ללא קשר למחלה. "
חברי מועצה מדעיים, בהתחשב בכל הנתונים המדעיים הללו; הוא הצהיר כי יישום הטיפול הגנטי אינו מתאים לעת עתה וכי יש לעקוב אחר ההתפתחויות בנימוק שהנתונים הקיימים אינם מספיקים מבחינת יחס תועלת-נזק, שכבר מיושם טיפול בעל יעילות ידועה, ודיכוי חיסוני במהלך התפרצות Covid-19 עשוי להגביר את הסיכון למוות.
הוועדה המדעית של SMA מתכנסת מדי חודש כדי לעקוב אחר ההתפתחויות בחלופות הטיפול החדשות. ארגונים לא ממשלתיים ומשפחות מוזמנים באופן קבוע.
היה הראשון להגיב